وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اليوم على عقار Galafold الذى يحتوى على المادة الفعالة (migalastat) ، وهو أول دواء عن طريق الفم لعلاج البالغين المصابين بمرض فابري.

ويعرف مرض فابري بأنه مرض وراثي نادر وخطير ينتج عن تراكم نوع من الدهون يدعى globotriaosylceramide (GL-3)  في الأوعية الدموية والكلى والقلب والأعصاب وغيرها من الأعضاء.

وقالت "جالي بيتز" ، مديرة مكتب تقييم الدواء الثالث في مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية “FDA” ، إن علاج مرض "فابري" كان يستلزم استبدال الإنزيم المفقود الذي يسبب نوعًا معينًا من تراكم الدهون في هذا المرض.

وأوضح العلماء أن عقار "جلافولد" الجديد يختلف عن استبدال الإنزيم لأنه يزيد من نشاط إنزيم الجسم الناقص.

وأشار الأطباء إلى أن مرض فابري نادر ويؤثر على كل من الذكور والإناث، وتشير التقديرات إلى أن مرض فابري الكلاسيكي (النوع الأكثر حدة) يصيب حوالي واحد من بين كل 40000 من الذكور.

وأكد الباحثون أن المرضى الذين يعانون من مرض فابري يصابون بمرض الكلى التدريجي ببطء وتضخم القلب (تضخم القلب) ، وعدم انتظام ضربات القلب (إيقاع القلب غير طبيعي) ، والسكتة الدماغية والموت المبكر.

وكانت التفاعلات الدوائية الأكثر شيوعا في المرضى الذين يتناولون “Galafold”  في التجارب السريرية الصداع ، وتهيج الأنف والحنجرة (التهاب البلعوم الأنفي) ، وعدوى المسالك البولية ، والغثيان ، والحمى.